Oliver Smithies arbetade med riktad genmodifiering i odlade mänskliga celler och inriktade sig på att använda metoden för att korrigera sjukdomsframkallande gener vid vissa blodsjukdomar, ämnesomsättningssjukdomar med mera. Smithies var först med att visa att det var möjligt att placera in ett DNA-segment i en gen för blodfärgämnet hemoglobin.